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                上海CPHI,展位号E7D50,6月18日-20日

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                罗氏脊髓性肌内萎缩症药物 Risdiplam 赢得欧盟优先药物资格

                作者:江西方尊医药化工有限公司 浏览: 发表时间:2019-01-16 19:37:53

                PMLiVE 于 12 月 17 日报道,欧盟♀授予罗氏 Risdiplam 优先药物资格,这是一款小分子药物,其旨在用于治疗脊髓性肌内萎缩症,它有︼望与百健的 Spinraza 进行竞争。Risdiplam 目前正在进行三项研究,受试者包括所有类型的脊髓性肌内萎缩症不过也没冷到这地步吧患者,脊髓性肌内萎缩症是一种进行性、有时致命的神经肌肉疾病,它因 SMN1 基因缺陷或缺失引起。这款药物旨在提高体内 SMN 蛋白的水平,并通过帮助╱另一种名为 SMN2 的基因而弥补 SMN1 的活性损失。

                如果 Risdiplam 在临床研究中证明其价值并获得批准,它将成为 Spinraza 的替代药物。Spinraza 是一种反义寡核苷酸,其必∏须通过注射到脊髓周围的液体中才能释放。优先药物资格使罗氏离实现目标又近了一步,因为↘该公司在欧洲准备并提交 Risdiplam 的申请时,它将从欧洲药品管理局获得更多支持。在申请 PRIME 资格的药物中,只有五分之一的药物最终〓获得该资格。

                罗氏进行的 Risdiplam 用于 1 型脊髓性肌内萎缩症的 FIREFISH 研究的初步数据显示,该药物可以帮助婴儿达到发育里程碑,包括不需要支撑的坐姿,1 型脊髓性肌内萎缩症于生命最早期发生,也是最严重这一切都不过是瞬息之间的。在晚发型(2 型和 3 型)脊髓性肌内萎缩症患者中进行々的 SUNFISH 试∞验数据表明,该药物可以改善运动功能得分。

                FIREFISH 和 SUNFISH 的研究结果将于 2019 年公布,第 3 项试〇验名为「JEWELFISH」,受试者为 6 个月到 60 岁的各种脊髓目光变得阴冷性肌内萎缩症患者,他们之前◆接受过 SMN 靶向药物治疗,该研究明年将公布结果。此前的治疗药物可能包括 olesoxime,这是罗⌒氏三年前收购 Trophos 时获得的一种实验性药物,该药物√今年早些时候在一项 2 期试验失败后被放卐弃。

                与此同时,罗氏公司表示不过,一项名为 RAINBOWFISH 的新试验将于 2019 年初在发生症状前的脊髓性肌内萎缩症新生儿他有一种不好中启动。罗氏认为,Risdiplam 可能比 Spinraza 等只能被递送至脊髓∞的药物更有优势,因为「SMN 蛋白的丢失可能会影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。」

                Spinraza 和 Risdiplam 都面临着竞争,诺华〓推出的用于 1 型脊髓性怎么会引起注意呢肌内萎缩症的一剂型基因疗法 Zolgensma 正试图々纠正该病的潜在基因缺陷,并在早期临床试验中显示出令◥人印象深刻∴的疗效。

                自百健于 2017 年推出 Spinraza 以来,该药物迅速成为该公司的主要收入来源,其第三季度的销售额达到了 4.88 亿美元,这主要是受其上市第忽东忽西一年 75 万美元高价以及次年后 35 万美元高价的∩推动。这种溢价定价策略导致 NICE 在今@ 年早些时候的指南草案中拒绝了这款药物。目前为止,罗氏尚未就其对 Risdiplam 的定价策略发表任何评论,但诺华表示,对其基因疗法收费 400 万美将大脑中元是合理的,这一说法引起了轰动。


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